【TechWeb】3月1日消息，昨天是第15个国际罕见病日，尽管我国对罕见病的关注较晚，诊疗和患者服务也面临着诸多困难，但可喜的是，随着近年来技术和制度的发展，以及社会对罕见病关注度的日益提高，罕见病药物的研发和临床研究进展正在加速，针对罕见病的患者管理和关爱保障也日趋完善、规范。
罕见病患者无药可用的境况普遍存在，除了商业考量外，还在于罕见病新药研发也面临着患者与新药临床试验之间的信息不对称—新药项目难以找到精准患者的困境，而本就基数较少的罕见病患者，更是难以有效触达。
目前，争取针对个别病种允许个别药物以“院内制剂”的方式小规模使用、允许医疗机构在一定范围内进行配制和使用的政策支持，是解决一些罕见病“无药可用”困境的最直接方式。
在国内，已有一些诸如厚普医药的“募海棠”平台等临床招募平台，通过智能化的平台以及精细化的患者随访管理体系，缩短患者与新药临床试验的距离，建立患者与新药之间的沟通机制，破局罕见病领域临床试验项目的招募痛点。
据悉，罕见病由于“广”“小”和“散”的特点，无法直接通过聚焦、集中式解决其临床研究的一系列问题，传统的临床研究很难持续进行下去。值得关注的是，随着真实世界研究的广泛应用，真实世界数据在支持专家和研究者筛查罕见病患者，建立长期疾病队列而开展临床研究上，也渐渐凸显作用。
例如，针对罕见病家族性胆固醇血症（FH），零氪科技建立了FH大数据平台，构建FH疾病大队列，更全面地积累FH患者数据，通过数据分析与应用，规范临床实践，令患者受益。以患者的治疗获益为起点和核心，平台通过对患者的持续追踪，使得单个病例变成可用的一组数据，基于疾病模型结构化和脱敏后，即可转变为医生可用的临床研究数据，进而激活临床专家对罕见病FH的科研动力。
据介绍，相较于传统模式，零氪FH-RD平台，通过真实世界数据的积累和复制，满足了研究者更长久的治疗领域业务规划；在收集前瞻数据的同时，补充了回顾性数据；基于通用疾病模型（CDM）的设计，令数据点位更全面。同时，运用独有的三代数据结构化技术，帮助FH大队列进行了精细数据处理，并纳入所有符合筛选标准的患者，整体随访成功率高达85%，证据积累与患者管理同时完成，更便于未来临床诊疗路径的优化，推动罕见病临床研究的发展。
以我国患者人数相对较多的罕见病“视神经脊髓炎（NMO）”为例，由于视神经和脊髓的炎性病变和经常性复发，NMO患者在诊断和康复的过程中对医生沟通和专业疾病资料十分依赖。这在以往也是一条“艰难之路”，需要耗费大量的时间和金钱，克服病情反复发作带来的痛苦和诸多不便，才能康复好转。而在这个过程中，由于看不到未来的希望，或是因诊断康复之路太过艰难，不少患者会中断甚至放弃治疗。
如何开展规范化治疗，科学地进行疾病管理、减少复发，树立正确的疾病认知，以更好的应对各种挑战，一直以来都是NMO患者时刻需要面对的实际问题。北京白求恩公益基金会联合零氪科技共同搭建的NMO医患一体化平台，以零氪的数据技术为基础，赋能医患两端，通过及时、高效的医患互动，进行科学地疾病管理。
一方面，患者通过NMO关爱中心，可以实现线上咨询和个性化随访，向领域内的权威专家1V1咨询疾病常见问题，也可在加入主诊医生的诊疗间后，根据医生在了解病情信息后配置的个性化随访，接受科学的远程疾病管理，解决患者异地就医复诊难、管理难，以及缺乏专业的康复指导和患教知识等多方面问题；
另一方面，医生端的“线上诊疗联盟”，通过双向转诊通道和跨医院的随访管理，为医生在转诊和随访方面提供更多帮助。同时，平台还可将患者端的数据智能映射到EDC数据库，结合院内数据形成完整患者数据链，通过数据沉淀支持科研。
此外，由于罕见病患者相对较少，而药品研发费用高，因而“天价”罕见病药也常常受到社会多方关注。2020年末，零氪与赛诺菲、京东健康、病痛挑战基金会及水滴公益共同建立了“罕见病保障创新支付协作机制”。
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